Leden van het Wetenschappelijk Comité van SMA, ambtenaren van het ministerie en SMA-verenigingen woonden de workshop over huidige behandelingen bij spinale spieratrofie (SMA) bij, georganiseerd door het ministerie van Volksgezondheid via videoconferenties.
De leden van het Wetenschappelijk Comité van SMA deelden gegevens over de SMA-geneesmiddelen die tijdens de vergadering werden gebruikt. Daarnaast gaven ze presentaties over de meest actuele wetenschappelijke onderzoeken naar mogelijke gentherapie, die recentelijk naar voren is gekomen.
In de presentaties van de wetenschappelijke raad; tot voor kort, zonder enige behandeling van SMA voor het eerst in 2016 dat een medicijn uittreedt, werd in Turkije datzelfde jaar gezegd dat de medicijnen in de wereld als een van de eerste landen alle SMA type 1 patiënten toegang hebben tot het gratis aanbod. Er werd ook benadrukt dat kort daarna onze type 2- en type 3-patiënten, die de mildere vormen van de ziekte zijn en die niet zijn opgenomen in de vergoedingsomvang van de meeste wereldstaten, gratis toegang hebben tot het medicijn in ons land.
Erop wijzend dat de beweringen dat deze patiënten geen behandeling krijgen en dat ze zullen overlijden als ze geen gentherapie krijgen tot de leeftijd van 2 jaar, niet de waarheid weerspiegelen, deelde het Wetenschappelijk Comité de volgende informatie:
“Onze SMA-patiënten, van wie de toepassingsevaluatie is afgerond, profiteren nog steeds van de behandeling waarvan bekend is dat ze werkzaam is en bijwerkingen geeft en die met succes wordt toegepast in ons land.
De gegevens over gentherapie, die recentelijk zijn ontwikkeld en op de agenda staan, werden, net als in het eerste traject, onmiddellijk en nauwkeurig onderzocht door onze wetenschappelijke commissie. Alleen al in de afgelopen 2 maanden heeft onze wetenschappelijke commissie 5 keer de gegevens over het medicijn verzameld en onderzocht.
Het in wetenschappelijke platforms gepubliceerde bewijs over de werkzaamheid van gentherapie is nog niet voldoende en er is geen bewijs dat het superieur is aan de momenteel toegediende therapie. Sommige onderzoeken hebben ernstige bijwerkingen gemeld, vooral leverfalen en een laag aantal bloedplaatjes (neiging tot bloeden).
Bovendien moet, als onderdeel van de aanvraagprocedure van gentherapie, het immuunsysteem gedurende ten minste één maand worden onderdrukt, vooral bij sommige patiënten met een hoger gewicht, dit proces kan tot 1 jaar duren. Bij onze toch al kwetsbare SMA type-1-patiënten vormen infecties en onderdrukking van het immuunsysteem een groter risico, en het beloop van elke ziekte kan dodelijk zijn, ongeacht de ziekte. "
Wetenschappelijke bestuursleden, rekening houdend met al deze wetenschappelijke gegevens; Hij stelt dat de toepassing van gentherapie voorlopig niet geschikt is en dat de ontwikkelingen gevolgd zullen worden omdat de huidige gegevens onvoldoende zijn in termen van baten-risicoverhouding, een behandeling met bekende werkzaamheid al wordt toegepast en immunosuppressie tijdens de Covid-19-epidemie de kans op overlijden kan vergroten.
Het Wetenschappelijk Comité van SMA komt maandelijks bijeen om de ontwikkelingen in nieuwe behandelingsalternatieven te volgen. Ngo's en gezinnen worden regelmatig geïnformeerd.
Wees de eerste om te reageren